Anita J. Campbell, MBBS, PhD; Keerthi Anpalagan, BBiomedSc(Hons); Emma J. Best, Mmed
اهمیت یک نیاز برآورده نشده برای آزمایش‌های بالینی برای ارائه مراقبت‌های مبتنی بر شواهد برای نوزادان، کودکان و نوجوانان وجود دارد. این ارتباط ویژه، ظرفیت ۳ استراتژی طراحی کارآزمایی متمایز، متوالی، موازی، و یک طرح انطباقی Bayesian برای بزرگسالان-کودکان را برای گنجاندن کودکان در کارآزمایی‌های بالینی و تغییر وضعیت فعلی نابرابری شواهد، تشریح می‌کند. یک کارآزمایی بالینی یکپارچه برای بزرگسالان و کودکان از طریق کارآزمایی استافیلوکوکوس اورئوس شبکه تطبیقی پلت فرم (SNAP) نشان داده شده است.
مشاهدات روش‌های Bayesian چارچوبی برای ترکیب داده‌ها در قالب یک مدل احتمال فراهم می‌کنند که می‌تواند در طراحی و تجزیه و تحلیل یک کارآزمایی بالینی استفاده شود. سه استراتژی طراحی کارآزمایی با هم مقایسه می‌شوند:
(۱) یک رویکرد Bayesian متوالی بزرگسالان-کودکان که شامل یک کارآزمایی اطفال جداگانه و به تعویق افتاده است که داده‌های کارآزمایی بزرگسالان موجود را در مدل تجزیه و تحلیل ترکیب می‌کند تا به طور بالقوه حجم نمونه کارآزمایی اطفال را کاهش دهد.
(۲) یک کارآزمایی موازی Bayesian بزرگسالان و کودکان که به موجب آن ثبت نام جداگانه کودکان در یک کارآزمایی موازی انجام می شود که در کنار یک کارآزمایی بالینی تصادفی شده بزرگسالان اجرا می شود.
(۳) یک طرح انطباقی Bayesian بزرگسالان-کودکان که از ثبت نام کودکان و بزرگسالان به طور همزمان در یک کارآزمایی بالینی تصادفی تطبیقی Bayesian کل زندگی پشتیبانی می کند. طرح آزمایشی کل زندگی SNAP از یک مدل سلسله مراتبی Bayesian استفاده می کند که به اشتراک گذاری اطلاعات (همچنین به عنوان قرض گرفتن) بین گروه های سنی کارآزمایی با پیوند دادن اثرات مداخله کودکان و بزرگسالان فراهم می کند و در نتیجه استنتاج در هر دو گروه را بهبود می بخشد.
نتیجه‌گیری و ارتباط مدل‌های سلسله مراتبی Bayesian ممکن است دقت بیشتری را برای برآورد ایمنی و اثربخشی درمان‌ها در کارآزمایی‌ها با جمعیت‌های ناهمگن در مقایسه با روش‌های سنتی تجزیه و تحلیل ارائه دهد. آنها گنجاندن کودکان در کارآزمایی‌های بالینی و تغییر نگرش از کودکان بدسرپرستی که نیازمند درمان تلقی می‌شوند به دیدگاهی که هیچ کودکی در کارآزمایی‌های بالینی باقی نمی‌ماند تا اطمینان حاصل شود که شواهدی برای عملکرد بالینی در طول زندگی وجود دارد را تسهیل می‌کنند. کارآزمایی SNAP نمونه‌ای از طرح گنجاندن کل زندگی تطبیقی Bayesian را ارائه می‌کند که شامل بودن و تنوع جمعیت کارآزمایی را به طور کلی افزایش می‌دهد، همچنین قابلیت تعمیم و ترجمه یافته‌ها به عمل بالینی را افزایش می‌دهد.
JAMA Pediatr. August 19, 2024. doi:10.1001/jamapediatrics.2024.2697
