Margarita Calvo, MD, PhD; Macarena Tejos-Bravo, PhD; Alvaro Passi-Solar, PhD
آیا پره گابالین در کاهش سطح درد و خارش در بیماران مبتلا به اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک مغلوب (RDEB) موثر است؟
این کارآزمایی دوسوکور، تصادفی، متقاطع و چند مرکزی شامل ۱۰ شرکت کننده با RDEB نشان داد که پره گابالین به طور قابل توجهی میانگین نمرات درد و خارش را در مقایسه با پایه کاهش می دهد. مصرف دارونما بر میزان درد و خارش در گروه کنترل تأثیری نداشت.
این نتایج نشان می دهد که پرگابالین ممکن است برای کاهش موثر درد و خارش نوروپاتیک در بیماران مبتلا به RDEB استفاده شود.
چکیده: اهمیت بیماران مبتلا به اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک مغلوب (RDEB) درد و خارش نوروپاتیک را تجربه می کنند. شواهدی در مورد درمان این علائم در بیماران مبتلا به RDEB وجود ندارد.
در این کارآزمایی متقاطع تصادفی، دوسوکور، پره گابالین خوراکی (mg/d50-300) در مقابل دارونما در ۲ سایت، تورنتو (کانادا) و سانتیاگو (شیلی) از ۱ ژانویه ۲۰۱۹ تا ۳۱ دسامبر ۲۰۲۰. بیماران واجد شرایط شرکت با RDEB در سنین ۸ تا ۴۰ سال، باردار یا شیرده (اگر زن) تشخیص داده شدند، و شواهدی از درد و خارش نوروپاتیک احتمالی داشتند که به عنوان از دست دادن حس حرارتی دیستال تعریف شده بود (تأیید شده توسط غلتک حرارتی) نمره ۴ یا بیشتر در پرسشنامه Douleur Neuropathique 4 (DN4) و امتیاز بیشتر از ۴ در مقیاس ۱۰ درجه ای آنالوگ بصری [VAS]). بیمارانی که از نظر بالینی مهم یا شرایط پزشکی یا روانپزشکی ضعیف کنترل شده یا عدم تحمل پرگابالین یا آلرژی داشتند از مطالعه خارج شدند. از ۴۱ بیمار غربالگری شده، ۳ نفر واجد شرایط نبودند و ۲۸ نفر ثبت نام را رد کردند. تجزیه و تحلیل داده ها در سال های ۲۰۲۱ تا ۲۰۲۳ انجام شد.
مداخله شرکت‌کنندگان هم پرگابالین و هم دارونمای همسان (تیتر شده تا حداکثر دوز قابل تحمل ۳۰۰mg/d) را در یک توالی تصادفی دریافت کردند تا بتوان در شرکت‌کنندگان و بین گروه‌ها مقایسه کرد.
نتایج اصلی و معیارها تفاوت در میانگین نمرات درد و خارش بین درمان پره گابالین و دارونما (اندازه گیری شده با استفاده از VAS) قبل و بعد از مداخله.
یافته‌ها در مجموع، ۱۰ شرکت‌کننده در ۲ گروه، ۶ بیمار (میانگین سنی ۲۶.۷ سال) در گروه ۱ و ۴ بیمار (میانگین سنی ۲۶.۵ سال) در گروه ۲ قرار گرفتند. گروه ۱ دریافت کردند. دنباله ای از پره گابالین-دارونما در حالی که گروه ۲ دارونما-پره گابالین دریافت کردند. پرگابالین به طور قابل توجهی میانگین امتیاز درد (SD) را به میزان ۱.۹ (۱.۵) در هنگام کنترل توالی و دوره درمان در مقایسه با پایه کاهش داد، در حالی که دارونما ۰.۱ (۲.۰) امتیاز کاهش داشت. اثر پره گابالین کاهش خفیف اما قابل توجهی در خارش در مقایسه با سطح پایه (میانگین امتیاز، ۰.۹) بود، در حالی که دارونما کاهشی ایجاد نکرد (۰.۱). میانگین دوز پره گابالین به طور کلی به خوبی تحمل شد.
نتیجه گیری و ارتباط نتایج این کارآزمایی مقطعی تصادفی شده نشان می دهد که پرگابالین به طور قابل توجهی نمرات درد و خارش را در مقایسه با دارونما در بیماران مبتلا به RDEB کاهش می دهد. این مطالعه امکان‌سنجی داده‌های اولیه در مورد اثربخشی پره گابالین در درمان درد و خارش در RDEB ارائه کرد و داده‌های ضروری را برای اطلاع از طراحی یک کارآزمایی کوهورت بزرگتر جمع‌آوری کرد.
JAMA Dermatol. October 23, 2024. doi:10.1001/jamadermatol.2024.3767
