مترجم: آناهیتا خاقانی – مهندس بهداشت
بیماری آگلوتینین سرد (Cold agglutinin) یک کم خونی همولیتیک خود ایمنی است که با همولیز مشخص می شود و در اثر فعالیت مسیر مکمل کلاسیک ایجاد می شود. سوتیملیماب، یک آنتی بادی مونوکلونال انسانی است که به طور انتخابی پروتئین C1s، یک پروتئاز سرین کمپلکسa C1، مسئول فعال سازی این مسیر را هدف قرار می دهد.
روش ها: ما برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی سوتیملیماب وریدی در بیماران مبتلا به آگلوتینین سرد و سابقه اخیر انتقال خون، یک مطالعه ۲۶ هفته ای چند مرکزی و برچسب باز، تک گروهی را انجام دادیم. نقطه هدف اولیه، عنصر هدف نهایی اولیه، نرمال کردن سطح هموگلوبین به ۱۲ گرم یا بیشتر در دسی لیتر یا افزایش سطح هموگلوبین از ۲ گرم یا بیشتر در هر دسی لیتر از سطح پایه، بدون تزریق سلول های قرمز یا داروهای منع شده توسط پروتکل بود.
نتایج: در مجموع ۲۴ بیمار ثبت نام شدند و حداقل یک دوز sutimlimab دریافت کردند. ۱۳ بیمار (۵۴٪) معیارهای عنصر نقطه هدف اولیه را داشتند. افزایش میانگین حداقل مربعات، در سطح هموگلوبین در زمان ارزیابی درمان ۲.۶ گرم در دسی لیتر بود (هفته های ۲۳، ۲۵ و ۲۶). سطح متوسط هموگلوبین بیش از ۱۱ گرم در دسی لیتر در بیماران از هفته ۳ تا پایان دوره مطالعه حفظ شد. سطح متوسط بیلی روبین در هفته ۳ نرمال شد. در مجموع ۱۷ بیمار (۷۱٪) از هفته ۵ تا هفته ۲۶ تزریق خون دریافت نکردند. کاهش معنی دار بالینی از نظر خستگی در هفته ۱ مشاهده شد و در طول مطالعه حفظ شد. فعالیت در مسیر کمپلمان کلاسیک به سرعت مهار شد، همانطور که طبق یک ارزیابی عملکردی، مهار شد. افزایش سطح هموگلوبین، کاهش سطح بیلی روبین و کاهش خستگی همزمان با مهار مسیر مکمل کلاسیک است. حداقل یک عارضه جانبی در طول دوره درمان در ۲۲ بیمار (۹۲٪) رخ داده است. هفت بیمار (۲۹٪) حداقل یک عارضه جانبی جدی داشتند که هیچ یک از طرف محققان مشخص نشد که مربوط به سوتیملیماب باشد. هیچ عفونت مننگوکوکی رخ نداد.
نتیجه گیری: در بیماران مبتلا به بیماری آگلوتینین سرد که سوتیملیماب دریافت کرده اند، مهار انتخابی بالادست فعالیت در مسیر کمپلمان کلاسیک به سرعت، همولیز را متوقف کرده، سطح هموگلوبین را افزایش داده و خستگی را کاهش داد.
Alexander Röth, M.D., Wilma Barcellini, M.D., Shirley D’Sa, M.D., Yoshitaka Miyakawa, M.D., Ph.D.
N Engl J Med 2021; 384:1323-1334. April 8, 2021
